一种治疗常见出血性疾病的新细胞和基因疗法

在维克森林再生医学研究所 (WFIRM) 的一项新研究中，研究人员开发了一种优化的细胞平台，用于输送因子 8 以更好地治疗血友病 A 患者。

血友病 A 是一种遗传性疾病，由凝血因子 8) 缺乏或缺失引起，凝血因子 8 是血液凝结所必需的蛋白质。血友病 A 是一种 X 连锁遗传病，因此几乎总是影响男性，每 5,000 个活产男性中就有 1 个发生。根据www.hemophilia.org 的数据，在美国大约有 20,000 人患有血友病A，据估计全世界有超过 400,000 人患有这种毁灭性疾病。血友病 A 目前在患者的整个生命中每周输注 2-3 次昂贵的因子 8 产品进行治疗。

虽然这些治疗极大地提高了 A 型血友病患者的预期寿命，但全球近 75% 的患者无法获得这些治疗，每年(每位患者)的费用远远超过 250,000 美元，并发症的价格可能超过 1 美元百万。此外，多达 30% 的严重型血友病 A 患者对输注的因子 8 蛋白产生免疫反应(抑制剂)，导致后续治疗无效，并使患者面临危及生命的出血事件风险。此外，也许最重要的是，这些治疗方法无法治愈。

因此，通过基因和/或细胞平台递送因子 8 已成为长期纠正血友病 A 的有前途的方法。在这项研究中，研究人员调查了人胎盘细胞作为因子 8 递送载体的适用性并确定了最佳的因子 8 转基因以从这些细胞中分泌治疗性因子 8 水平。使用经过修饰以过度表达因子 8 的细胞可以在生产中提供安全措施，这在使用直接载体注射治疗患者时是不可能的。

“这关系到这些患者的生活质量，”主要作者 Graca Almeida-Porada 医学博士说。的 WFIRM。“我们正在努力开发的不仅仅是一种治疗方法，而是一种治愈方法。”

该研究小组首次证明，人类胎盘细胞会组成性地分泌低水平的因子 8，证实这些细胞具有表达和处理这种具有挑战性的蛋白质所必需的机制，并表明它们可能非常适合作为递送的细胞平台并产生因子 8 以纠正血友病 A。

“我们证明了人胎盘来源的间充质细胞具有一系列相当独特的特性，使它们成为细胞疗法/再生医学以及作为因子 8 递送载体的理想选择，”Almeida-Porada 说。“此外，由于因子 8 的药物特性可以通过改变编码序列以促进因子 8 的加工和细胞分泌而得到显着增强，我们在埃默里大学的同事开发的几种转基因中发现了一种经过修饰的因子 8 转基因，即从胎盘细胞中获得了最佳的因子 8 表达和分泌。”

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